产品名称：GM1-siRNA复合物的特性与作用
一、GM1的特性与作用
生物膜组成成分：GM1是细胞膜的重要组成成分，参与细胞识别、信号传导等过程。
血脑屏障穿透性：GM1具有穿透血脑屏障的能力，这对于递送siRNA至中枢神经系统（CNS）具有重要意义。
靶向性：GM1可与某些细胞表面受体结合，实现靶向递送。
二、siRNA的作用机制与挑战
作用机制：siRNA通过RNA干扰（RNAi）机制，在转录后水平靶向沉默靶基因的表达，从而发挥治疗疾病的作用。
递送挑战：
稳定性差：siRNA在血液中容易被核酸酶降解，导致其半衰期短。
免疫原性：外源性的siRNA可能被机体识别为外来物质，从而引发免疫反应。
靶向性不足：siRNA难以特异性地定位到病变部位，并在那里释放出足够的剂量以产生治疗效果。
细胞摄取困难：siRNA分子带负电荷且相对较大，难以穿透细胞膜进入细胞内部发挥作用。
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