DLinMC3DMA 应用的成功案例 特性与功能

DLinMC3DMA 是一种可质子化离子脂质，广泛应用于肝脏靶向 RNAi 治疗及 LNP（脂质纳米颗粒）系统，是基因沉默和核酸递送领域的重要脂质材料。其应用成功案例主要集中在 siRNA 和 mRNA 治疗研究中，尤其在肝脏疾病、遗传性代谢疾病以及疫苗递送方面具有突出成效。我们提供这个产品，仅供科研，如有需要，欢迎咨询！

最著名的成功案例之一是 FDA 批准的肝脏靶向 siRNA 药物 Onpattro（Patisiran）。在该 LNP 系统中，DLinMC3DMA 作为可质子化核心脂质，与辅助脂质 DSPC、胆固醇及 PEG-lipid 协同作用，实现了高效 siRNA 包装、稳定血液循环及肝脏靶向递送。DLinMC3DMA 的质子化氨基在酸性内体环境下增加，促进 LNP 解离并释放 siRNA，成功靶向肝脏细胞沉默致病基因，从而显著改善家族性转甲状腺淀粉样多发病（hATTR）的症状。

除了 Patisiran 外，DLinMC3DMA 还被用于临床前研究中的多种 RNAi 和 mRNA 疗法。例如，针对高胆固醇血症的 PCSK9 siRNA 递送、肝脏代谢疾病的 mRNA 疗法及*病毒 mRNA 疫苗的研发中，DLinMC3DMA 均显示出高效的核酸包装能力、血液稳定性及肝脏靶向性。这些研究表明，DLinMC3DMA 可显著提高核酸药物在体内的稳定性和靶向性，降低免疫反应并提高治疗效果。

DLinMC3DMA 的成功还得益于其化学可调性。通过调节脂肪酸链长度、氨基质子化特性及 LNP 配比，可实现针对不同核酸类型（siRNA、mRNA）和靶器官（肝脏、脾脏）的优化递送。同时，其与辅助脂质及 PEG-lipid 协同，可显著改善 LNP 尺寸、均一性和血液循环时间，使核酸药物在体内具有更高的生物利用度和沉默效率。

总体而言，DLinMC3DMA 在临床和研究中的应用案例充分证明了其在肝脏靶向 RNAi 治疗和 LNP 核酸递送中的核心作用。其高效包装、靶向递送、胞内释放及化学可调性使其成为 RNAi 药物和 mRNA 疗法开发的标准脂质材料，为肝脏疾病治疗提供了强有力的技术支撑。

【基本信息】：
包装：瓶装，采用高密封防潮材质，确保产品稳定性
产地：中国·西安
用途：科研实验使用
产品性质：高纯度（≥95%）
储藏条件：建议冷藏保存
规格可选：50mg、100mg、250mg、500mg（可按需定制包装）
使用建议：开封后尽快使用，避免反复冻融；使用前请充分溶解并混匀
温馨提示：本产品仅供科研使用，不可用于人体或动物临床实验！
【关于我们】：
西安瑞禧生物科技有限公司经营产品包括：合成磷脂、高分子聚乙二醇衍生物、嵌段共聚物、磁性纳米颗粒、纳米金及纳米金棒、近红外荧光染料、活性荧光染料、荧光标记物、蛋白交联剂、小分子PEG衍生物、点击化学产品、树枝状聚合物、环糊精衍生物、大环配体类、荧光量子点等。
公司可定制多种纳米载体，包括：pH敏感纳米载体、热响应纳米载体、超声响应纳米载体、光敏感纳米载体、光声成像纳米载体、核磁成像纳米载体、固体脂质纳米颗粒、聚合物纳米粒、脂质多聚复合纳米粒、ROS响应纳米粒、介孔纳米载体等。
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